[비즈니스포스트] GC녹십자와 한미약품이 공동 개발하는 파브리병 치료제가 임상1/2상 첫 환자 투여에 성공했다. 

GC녹십자와 한미약품은 14일 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(코드명 : GC1134A/HM15421)’에 대한 국내 환자 투여가 성공적으로 완료되었다고 15일 밝혔다.
 
GC녹십자와 한미약품은 LA-GLA의 글로벌 임상을 위해 미국과 한국에서 임상 1/2상 시험계획승인을 받고 다국가 임상을 진행 중이다. 4월21일에는 아르헨티나에서 임상 1/2상 IND 승인을 받아 파브리병을 진단받은 18세 이상의 성인을 대상으로 안전성, 내약성, 약동학, 유효성을 평가할 예정이다.

이번 임상 1/2상 시험은 미국 LDRTC를 포함한 6개 기관과, 한국 양산 부산대병원, 세브란스병원, 아르헨티나 2개 기관 등 총 10개 기관에서 실시된다.  임상 시험 참여 적합성이 확인된 환자는 4주에 1회 LA-GLA를 피하 투여받는다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.

LA-GLA는 월 1회 피하 주사 요법으로 기존 정맥 투여 방식에 비해 편의성을 개선했으며 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 비임상 연구로 입증했다고 GC녹십자와 한미약품은 설명했다. 

이를 바탕으로 LA-GLA는 2024년 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터, 올해 1월 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 각각 희귀의약품(ODD) 및 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.
신수경 GC녹십자 의학본부장은 “첫 환자 투여와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상이 본격적으로 시작되어 기쁘다”며 “GC녹십자는 MPSIIIA와 같은 다양한 리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험이 있는 만큼, 파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다”고 전했다.

이문희 한미약품 GM임상팀장은 “의약품 약효를 획기적으로 늘려주는 차세대 지속형 기술이 적용된 LA-GLA가 파브리병 환자들에게 투약 편의성을 높이면서 유의미한 효과를 보이는 치료제가 되길 기대한다”며 “GC녹십자와 함께 임상 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다. 김민정 기자